近期,SunRegen Healthcare AG團隊研究的First in Class候選藥物SBC003備受關(guān)注,項目多次在國際大賽中獲獎。甚有2位諾貝爾獎得主親自下場稱贊評論:“實驗數(shù)據(jù)真實可行,藥物效果神奇令人充滿期待!”。
新藥具有優(yōu)異的神經(jīng)修復功效,預期可以突破性地有效治療視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病。該團隊首選視網(wǎng)膜色素變性(RP)作為新藥研發(fā)突破口,目前已經(jīng)完成了針對RP適應(yīng)癥的NMU毒素破壞小鼠感光細胞層的模型試驗,rd10轉(zhuǎn)基因小鼠模型試驗。在這兩個動物模型中,SBC003表現(xiàn)出優(yōu)異的保護和逆轉(zhuǎn)感光細胞凋亡的療效。另外,該藥物在猴子試驗中表現(xiàn)出創(chuàng)造性的治療視神經(jīng)萎縮治療效果,神經(jīng)再生作用顯著增加了萎縮的眼底視神經(jīng)纖維層的厚度,并保護了視網(wǎng)感光細胞的結(jié)構(gòu)和功能,預期SBC003對于RP適應(yīng)癥具有很好的療效。
深扒SunRegen Healthcare AG團隊其實并不簡單,公司榮獲了瑞士聯(lián)邦政府的直接支持,創(chuàng)始人及董事長董宇紅有豐厚的醫(yī)療行業(yè)臨床及研發(fā)背景,曾就職于北大北京大學第一醫(yī)院、中國醫(yī)學科學院、北京協(xié)和醫(yī)科大學,任諾華制藥首席科學家。此外,公司核心團隊具有深厚的藥物研發(fā)背景,分別在Novartis、Roche、Merck、Alcon,Allergan等世界一流的跨國醫(yī)藥集團擔任過資深科學家和業(yè)務(wù)負責人職位。
其實,近年來類似SunRegen這樣的新藥研發(fā)有很多,大多數(shù)新藥的研發(fā)成果顯著,距離上市也許并不再遙遠。屆時,飽受視網(wǎng)膜色素變性困擾的患者或許能迎來康復的春天。但最重要的是在新藥出來之前,能夠保證不失明,盡量保持視功能,這樣在新藥落地時我們才有機會被治愈。視網(wǎng)膜色素變性如不采取積極治療,大概率后果都是眼睜睜的走向失明。因此,在我們還未失明前可以選擇積極治療,改善患者視力下降的癥狀,維持視功能,防止失明。
延緩視網(wǎng)膜色素變性,中醫(yī)治療與西醫(yī)手術(shù)治療被多數(shù)臨床案例證實有效。雖然目前沒有辦法根治,但可以有效延緩控制病癥的惡化。在北京北大康復醫(yī)院有一位采用中西醫(yī)結(jié)合治療延緩視網(wǎng)膜色素變性的專家楊春華主任,被廣大RP患者所熟知。
楊主任從事視網(wǎng)膜色素變性治療基礎(chǔ)理論及臨床研究40年,有近4000例成功的手術(shù)病例。目前,經(jīng)過楊春華主任手術(shù)治療的最長時間案例已有20多年,成功幫助還未失明的視網(wǎng)膜色素變性患者有效控制至今,并保持著基本可以同常人無異的生活狀態(tài)。在接受了楊主任手術(shù)治療的患者表示,越早治療效果越好,也更有信心等到特效藥出來。
對于還未失明的視網(wǎng)膜色素變性患者,一定要認識到延緩病情對于治療的重要性,不僅能夠直接提升當前的生活質(zhì)量,更重要的是能夠給我們等待新藥爭取更多時間,讓我們以更好的狀態(tài)迎來康復。